Cellectis présente de nouvelles données précliniques démontrant une édition efficace du gène APOC3 et une réduction marquée des triglycérides avec .HEAL-101 à l’ESGCT 2026

• Un taux d’édition in vivo du gène APOC3 humain atteignant 70% après une seule administration

• Une réduction de 76 % du taux de triglycérides après une dose unique dans un modèle murin de la maladie

New York – le 27 octobre 2026 – Cellectis (la « Société ») (Euronext Growth: ALCLS – NASDAQ: CLLS), société d’ingénierie du génome qui développe des médicaments génétiques destinés à des maladies aujourd’hui traitées à vie, annonce la présentation de données précliniques de .HEAL-101, son produit candidat reposant sur une technologie d’édition de bases in vivo ciblant APOC3 pour le traitement de l’hypertriglycéridémie sévère (sHTG), lors du congrès annuel de l’European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT), qui se tiendra du 27 au 30 octobre 2026 à Hambourg.

.HEAL-101 repose sur un éditeur de bases TALE ciblant spécifiquement le gène APOC3, administré sous forme d’ARN messager encapsulé dans des nanoparticules lipidiques (LNP) ciblant le foie. Il est conçu pour inactiver durablement le gène APOC3, dont le rôle dans l’élévation des triglycérides est génétiquement établi, après une seule administration intraveineuse. Le poster présente de nouvelles données précliniques de .HEAL-101, qui viennent compléter les premiers résultats communiqués par Cellectis le 14 septembre 2026.

« Ces nouvelles données précliniques illustrent le potentiel de notre technologie d’édition de bases TALE, capable de cibler efficacement et spécifiquement le gène APOC3 après une seule administration », a déclaré Julien Valton, Ph.D., Vice-President, Gene Therapy à Cellectis. « La baisse marquée des triglycérides observée dans notre étude préclinique constitue une avancée encourageante pour le développement de .HEAL-101, qui pourrait offrir aux patients atteints d’hypertriglycéridémie sévère un traitement en une seule fois. »

Principaux résultats présentés à l’ESGCT :

• Une édition efficace et hautement spécifique du gène APOC3 in vitro : dans une lignée de cellules hépatiques humaines, .HEAL-101 a permis d’atteindre un taux moyen d’édition du gène APOC3 d’environ 90 %, sans créer de cassure double brin.
• Une édition efficace du gène APOC3 humain in vivo : dans un modèle murin normolipidémique présentant un foie humanisé, une injection intraveineuse unique d’ARN messager encapsulé dans des nanoparticules lipidiques a permis d’obtenir un taux moyen d’édition du gène APOC3 humain d’environ 65 %, avec des valeurs atteignant 70 %.
• Une efficacité marquée dans un modèle de la maladie : dans un modèle hypertriglycéridémique murin transgénique exprimant le gène APOC3 humain et présentant une hypertriglycéridémie, .HEAL-101 a entraîné une diminution de 67 % ± 12 % du taux de protéine APOC3 et de 75 % ± 11 % du taux de triglycérides (moyenne ± écart-type).
• Une activité d’édition limitée au foie : l’activité d’édition a été détectée dans le foie, sans activité significative dans les autres tissus analysés.

Ces résultats précliniques encouragent la poursuite du développement de .HEAL-101. Cellectis prévoit d’initier en Chine une étude de phase 1 à l’initiative d’un investigateur (IIT) et de communiquer des données cliniques préliminaires de ce programme au cours du second semestre 2027.

Informations sur le poster :

Titre : In vivo editing of human APOC3 by TALE base editor normalizes triglyceride levels in animal models

Présentateur : Julien Valton, Ph.D., Vice-President Gene Therapy à Cellectis

Date et horaire de présentation : jeudi 29 octobre 2026, de 14h à 16h (heure de Paris).

Numéro du poster : P0208

Le poster est consultable sur le site internet de Cellectis.