Cellectis annonce avoir réalisé avec succès les campagnes de production de son second produit candidat UCART123 selon les Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF)

Le 15 novembre 2016 – New York (N.Y.) – Cellectis (Alternext : ALCLS – Nasdaq : CLLS), société biopharmaceutique spécialisée dans le développement d'immunothérapies fondées sur des cellules CAR-T ingénierées (UCART), annonce aujourd’hui qu’une série de lots d’UCART123 ont été produits à grande échelle avec succès, conformément aux Bonnes Pratiques de Fabrication. UCART123 est un produit candidat détenu exclusivement par Cellectis, ingénieré grâce à la technologie d’édition du génome TALEN®. Ces lots sont destinés à être évalués dans le cadre de deux essais cliniques de Phase 1 chez des patients souffrant de leucémie aiguë myeloblastique (LAM) et de leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC).

La production des lots cliniques de UCART123 selon les Bonnes Pratiques de Fabrication a été réalisée par CELLforCURE, entreprise du groupe LFB, la plus importante infrastructure industrielle de production clinique et commerciale de thérapies cellulaires et géniques en Europe. CELLforCURE est en charge de l’implémentation selon les Bonnes Pratiques de Fabrication des procédés de production conçus et développés par Cellectis.

Le procédé de fabrication de la gamme de produits allogéniques de Cellectis fondés sur des cellules CART, appelés CARTs Universels ou UCARTs, permet la fabrication de cellules allogéniques CART ingénieriées, congelées et disponibles “sur étagère”. Les produits UCARTs permettront à une large population de patients d’accéder à des cellules CART prêtes à l’emploi. Leur production pourra être industrialisée et standardisée selon des critères pharmaceutiques bien définis.

UCART123 est un produit candidat fondé sur des cellules T ingéniérées ciblant l’antigène CD123, exprimé à la surface des cellules tumorales dans des pathologies telles que la leucémie aiguë myéloblastique (LAM) et la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC). Nous envisageons de soumettre une demande d’essais cliniques sur UCART123 auprès de la FDA.

La leucémie aiguë myéloblastique (LAM) est due à la prolifération incontrôlée de cellules immatures tumorales s’accumulant dans la moelle osseuse et parfois dans le sang. La moelle osseuse de ce fait n’est plus en mesure d’assurer la production de cellules sanguines normales. Cette insuffisance médullaire ainsi que la prolifération incontrôlée des blastes leucémiques sont fatals en l’absence de traitement. Aux Etats-Unis, on estime à 19 950 le nombre de nouveaux cas de LAM par an et 10 430 décès liés à cette maladie chaque année.

Les activités précliniques et de recherche translationnelle relatives à UCART123 en LAM sont effectuées en collaboration avec le Docteur Monica Guzman, Professeur Associé de pharmacologie en médecine à Weill Cornell Medical College. L’étude clinique sera menée par le Docteur Gail J. Roboz, Investigateur Principal, Directrice du programme clinique et recherche translationnelle sur les leucémies et Professeur de médecine.

Les leucémies à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC) sont des tumeurs hématologiques malignes rares et agressives, dérivant des précurseurs plasmacytoïdes de cellules dendritiques. Il s’agit d’une maladie de la moelle osseuse qui touche souvent la peau et les ganglions lymphatiques.

Cellectis collabore avec le MD Anderson Cancer Center de l’Université du Texas pour le développement préclinique de UCART123 ciblant les leucémies à cellules dendritiques plasmacytoïdes. L’étude clinique sera menée par le Professeur Hagop Kantarjian, Directeur du département traitant les leucémies.

“Nous sommes fiers d’avoir atteint cette étape importante dans le développement de UCART123, notre premier candidat produit en propriété exclusive. Transformer un concept de R&D en un produit industriel de grade clinique répondant aux Bonnes Pratiques de Fabrication est un des facteurs déterminants permettant de mener des essais cliniques,” explique Arjan Roozen, Vice-Président Solutions GMP et Manufacturing.

“Avec cette étape et grâce à notre technologie innovante d’édition du génome, TALEN®, nous consolidons nos acquis de pionniers dans le domaine et continuons de renforcer notre portefeuille de candidats produits. Nous nous rapprochons aussi de notre objectif de fournir des produits efficaces et largement accessibles aux patients dans le monde entier”, ajoute David J.D. Sourdive, Vice-Président exécutif Développement Corporate.