Cellectis a soumis une demande d’essais cliniques pour UCART123 un produit allogénique fondé sur des cellules CART ingéniérées ciblant des tumeurs hématologiques (LAM et LpDC)

Le 3 janvier 2017 – New York (N.Y.) – Cellectis (Alternext: ALCLS; Nasdaq: CLLS), société biopharmaceutique spécialisée dans le développement d'immunothérapies fondées sur des cellules CAR-T ingénierées (UCART), annonce aujourd’hui avoir soumis une demande d’essais cliniques (Investigational New Drug ou IND) auprès de l’U.S. Food and Drug Administration (FDA) sollicitant l’approbation pour initier les études cliniques de Phase 1 pour UCART123. UCART123 est un produit candidat exclusivement détenu par Cellectis, ingénieré grâce à la technologie d’édition du génome TALEN®, ciblant la leucémie aiguë myeloblastique (LAM) et de leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC).

Sous réserve des approbations réglementaires, Cellectis prévoit d’initier les études de Phase 1 au cours du premier semestre 2017. Il s’agit de la première demande d’essais cliniques aux Etats-Unis pour un produit candidat allogénique “sur étagère” issu de l’édition de gènes. Le programme UCART123 a fait l’objet d’une audition publique auprès du Comité Consultatif sur l’ADN Recombinant (RAC) du National Institutes of Health (NIH) en décembre 2016 et a reçu l’approbation unanime des membres du comité.

UCART123 est un médicament experimental fondé sur des cellules T ingéniérées ciblant l’antigène CD123, exprimé à la surface des cellules tumorales dans des pathologies telles que la leucémie aiguë myéloblastique (LAM) et la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC).

La leucémie aiguë myéloblastique (LAM) est due à la prolifération incontrôlée de cellules immatures tumorales s’accumulant dans la moelle osseuse et parfois dans le sang. La moelle osseuse de ce fait n’est plus en mesure d’assurer la production de cellules sanguines normales. Cette insuffisance médullaire ainsi que la prolifération incontrôlée des blastes leucémiques sont fatals en l’absence de traitement. Aux Etats-Unis, on estime à 19 950 le nombre de nouveaux cas de LAM par an et 10 430 décès liés à cette maladie chaque année.

L’étude clinique sera menée par le Docteur Gail J. Roboz, Investigateur Principal, Directrice du programme clinique et recherche translationnelle sur les leucémies et Professeur de médecine.

Les leucémies à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC) sont des tumeurs hématologiques malignes rares et agressives, dérivant des précurseurs plasmacytoïdes de cellules dendritiques. Il s’agit d’une maladie de la moelle osseuse qui touche souvent la peau et les ganglions lymphatiques.

L’étude clinique de UCART123 à MD Anderson Cancer Center de l’Université du Texas sera menée par le Professeur Naveen Pemmaraju et le Professeur Hagop Kantarjian, Directeur du département traitant les leucémies.

Le procédé de fabrication de produits allogéniques fondés sur des cellules CART, appelés Universal CARTs ou UCARTs, permet la production de cellules allogéniques CART ingénieriées, congelées et disponibles “sur étagère”. Les produits UCARTs visent à offrir à une large population de patients des cellules CART prêtes à l’emploi. Leur production peut être industrialisée et standardisée selon des critères pharmaceutiques bien définis.

“À la suite d’une reunion pré-IND avec la FDA et de la réunion publique avec le National Institute of Health (NIH) - Comité Consultatif sur l’ADN Recombinant (RAC), soumettre cette demande d’essais cliniques est une étape réglementaire majeure pour la Société. Elle représente des années de travail en recherche et développement grâce à une équipe dédiée au développement de produits hautement innovants au bénéfice des patients,” explique Stéphan Reynier, Chief Regulatory and Compliance Officer de Cellectis.

Le Docteur Loan Hoang-Sayag a ajouté : “UCART123 représente une approche thérapeutique unique pour les patients ayant des besoins médicaux non satisfaits tels que la leucémie aiguë myeloblastique (LAM) réfractaire ou en rechute et la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC). Nous sommes ravis de mener aujourd’hui ce produit candidat en phase de développement clinique. Nous avons élaboré de robustes protocoles d’essais cliniques de Phase 1 pour mieux comprendre le potentiel d'UCART123 afin que ce produit puisse répondre aux besoins de différentes populations de patients.”

Les informations sur les études cliniques en cours sont disponibles sur des sites publics dédiés tels que :

www.clinicaltrials.gov aux Etats-Unis.

www.clinicaltrialsregister.eu en Europe