Cellectis publie ses résultats financiers du premier trimestre 2025

• Lasmé-cel (UCART22) : présentation des données de Phase 1 et de la stratégie de développement avancé prévue au troisième trimestre 2025
• Éti-cel (UCART20x22) : essai clinique de Phase 1 en cours dans le lymphome non Hodgkinien à cellules B en rechute ou réfractaire. Présentation des données de Phase 1 prévue en fin d'année 2025
• Partenariat avec AstraZeneca : activités de R&D en cours sur trois programmes - un CAR T allogénique pour les hémopathies malignes, un CAR T allogénique pour les tumeurs solides et une thérapie génique in vivo pour une maladie génétique
• Cellectis présentera de nouvelles recherches sur l’édition génétique non virale et le base editing lors de l’assemblée annuelle de l’ASGCT 2025
• Situation de trésorerie de 246 millions de dollars au 31 mars 2025[1] ; projection de trésorerie jusqu’au second semestre 2027

 

New York, NY – Le 12 mai 2025 - Cellectis (Euronext Growth: ALCLS - Nasdaq: CLLS) (la « Société »), société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d'édition de génome TALEN® pour développer de potentielles thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, présente aujourd’hui ses résultats pour le premier trimestre 2025 se terminant le 31 mars 2025 et une mise à jour de ses activités.

« Nous progressons dans nos essais cliniques propriétaires et dans nos trois programmes menés dans le cadre de notre partenariat stratégique avec AstraZeneca. Nous continuerons à consacrer nos efforts et nos ressources à la progression de ces programmes et sommes impatients des résultats attendus dans les mois à venir » a déclaré le docteur André Choulika, directeur général de Cellectis.

Programmes cliniques UCART

BALLI-01 évaluant lasmé-cel (UCART22) dans la leucémie lymphoblastique aigüe à cellules B (B-LLA) en rechute ou réfractaire

• Le 15 avril 2025, le comité d'experts des dénominations communes internationales (DCI) de l'Organisation Mondiale de la Santé (OMS) a sélectionné lasmécabtagène timgedleucel (lasmé-cel) en tant que dénomination commune internationale pour la substance active du produit candidat UCART22.
• Cellectis continue de se concentrer sur le recrutement des patients dans l'essai clinique BALLI-01 et prévoit de présenter les données de Phase 1 et la stratégie de développement avancé pour lasmé-cel dans la LLA en rechute ou réfractaire au cours du troisième trimestre 2025.

NATHALI-01 évaluant éti-cel (UCART20x22) dans le lymphome non-Hodgkinien (LNH) en rechute ou réfractaire

•  Le 15 avril 2025, le comité d'experts des DCI de l'OMS a sélectionné étivelcabtagène érigedleucel (éti-cel) en tant que dénomination commune internationale pour la substance active du produit candidat UCART20x22.  
• Cellectis continue de se concentrer sur le recrutement des patients dans l’essai clinique NATHALI-01 et prévoit de présenter les données de Phase 1 pour éti-cel dans la LNH en rechute ou réfractaire à la fin de l'année 2025.

Données de recherche et programmes précliniques

Nouvelle approche non virale d’édition du génome et recherche sur les TALE base editors

• Le 28 avril 2025 Cellectis a annoncé la présentation d’une approche non virale d’insertion de transgènes via TALEN® pour faire progresser les thérapies cellulaires et géniques, et des avancées dans l’édition génétique avec les TALE base editors (TALEB). Ces données seront présentées dans deux posters lors de la réunion annuelle de l’American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), qui se tiendra du 13 au 17 mai 2025 à la Nouvelle-Orléans :

TALEN®- Mediated non-viral Transgene Insertion for the Advancement of Cellular and Gene Therapies

• Dans cette étude, Cellectis associe l’édition du génome médiée par TALEN® à une méthode non virale d’insertion de transgène, dans le but de faire avancer les thérapies cellulaires et géniques. L’étude évalue à la fois l’efficacité de l’insertion du gène et l’impact sur la santé des cellules, en utilisant de l’ADN simple brin (ssDNA) pour délivrer le matériel génétique dans différents types cellulaires.
• Cette approche innovante pourrait lever plusieurs obstacles liés aux méthodes virales classiques, comme l’insertion de transgènes par lentivirus ou vecteurs AAV, en contournant des limites importantes telles que la complexité de production, les risques de toxicité pour le génome ou encore la taille restreinte des transgènes.

High fidelity C-to-T editing with TALE base editors

• Les TALE base editors (TALEB) sont des outils moléculaires innovants, conçus en associant un domaine TALE (activateur de transcription), une moitié de l’enzyme désaminase DddA, et un inhibiteur de la glycosylase de l’uracile (UGI). Ces éditeurs permettent de modifier l’ADN double brin en remplaçant une cytosine (C) par une thymine (T) et ne nécessitent pas de coupure de brin d’ADN.
• Cellectis a développé une méthode pour évaluer l'activité des TALEB, en analysant les facteurs affectant son efficacité. En utilisant un knock-in précis de ssODN dans les cellules T primaires, la méthode évalue comment la composition de la séquence cible et les variations d'espacement impactent les performances des TALEB.
• Dans l'ensemble, les résultats de cette étude améliorent le contrôle et l'utilisation des TALEB, permettant la conception de TALEB hautement efficaces et spécifiques, compatibles avec de futures potentielles applications thérapeutiques.

Les abstracts sont disponibles sur le site Internet de l’ASGCT. Les posters seront publiés sur le site Internet de Cellectis le premier jour de l’événement.

Partenariats

AstraZeneca – accord de collaboration

Les activités de recherche et de développement de trois programmes de produits candidats de thérapie cellulaire et génique sont en cours dans le cadre de l'accord de recherche et de collaboration conclu entre Cellectis et AstraZeneca en novembre 2023 : un CAR T allogénique pour les hémopathies malignes, un CAR T allogénique pour les tumeurs solides et une thérapie génique in vivo pour une maladie génétique.