Cellectis présentera des données sur son programme de thérapie génique non-virale et sur des TALE Base Editors lors du congrès annuel de l’ESGCT

Le 7 octobre 2025 - New York (N.Y.) - Cellectis (Euronext Growth: ALCLS - Nasdaq: CLLS), société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa plateforme pionnière d'édition de génome pour développer des thérapies cellulaires et géniques innovantes pour le traitement de maladies graves, a annoncé aujourd’hui que des résultats mettant en évidence le fort potentiel de l’ADN circulaire simple brin (CssDNA) comme matrice non virale universelle pour la thérapie génique, ainsi qu’une étude approfondie des effets hors-cible des TALE Base Editors (TALEB) dans le génome, seront présentés au congrès annuel de l’European Society of Cell and Gene Therapy (ESGCT), qui se tiendra du 7 au 10 octobre 2025 à Séville, Espagne.

 

Présentation poster :

Titre : Circularization of Single-Stranded DNA Donor Template Unleashes the Power of Non-Viral Gene Delivery for Long-Term HSCs editing

Présentateur : Julien Valton, Ph.D., Vice President Gene Therapy à Cellectis

Date et horaire : le 8 octobre 2025 de 14h00 à 15h30 CET

Numéro de poster : P0439

Ces dernières années, les matrices d’ADN simple brin non virales ont été utilisées pour corriger certains gènes dans les cellules hématopoïétiques souches et progénitrices (HSPCs).

Bien que développée dans un but de thérapie génique, cette approche était jusqu’ici limitée à la correction génique. Pour élargir ce champ d’utilisation, Cellectis a développé un procédé d’édition en utilisant sa technologie d’édition de génome et des matrices d’ADN simple brin circulaire de plusieurs kilobases nommées CssDNA.

Les données de recherche montrent que :

• Le procédé d’édition avec CssDNA a permis d’obtenir une fréquence élevée d’insertion génique dans des HSPCs viables.
• Les HSPCs éditées par CssDNA présentent une plus forte propension à se greffer et à maintenir leurs modifications génétiques dans un modèle murin que les HSPCs éditées par virus adéno-associés (AAV).

 

Ces données soulignent le fort potentiel de l'ADN double brin comme matrice d'ADN non virale universelle et efficace pour les applications de thérapie génique.

Les résultats ont également été présentés sous forme de présentation orale lors du colloque Homology-Directed Repair: The Path Forward Workshop à Séville le 6 octobre 2025.

 

Présentation poster :

Titre : Comprehensive analysis of TALEB off-targets editing

Présentateur : Maria Feola, Ph.D., Senior Scientist, Team Leader Gene Editing à Cellectis

Date et horaire : le 9 octobre 2025 de 14h00 à 15h30 CET

Numéro de poster : P0506

Les TALE Base Editors (TALEB) sont des fusions d’un domaine effecteur de type activateur de transcription (TALE), de moitiés de désaminase DddA scindée et d’un inhibiteur de l’uracile glycosylase (UGI).

Ces récents ajouts dans la boîte à outils de l’édition du génome permettent une modification directe de l’ADN double brin, en convertissant une cytosine (C) en thymine (T) via la formation d’un intermédiaire uracile (U) sans coupure de l’ADN. L’édition de base présente un grand potentiel pour des applications thérapeutiques. Toutefois, la capacité à éviter les effets hors cible est essentielle pour atteindre cet objectif.

Pour évaluer la sécurité des TALEB, Cellectis a combiné des prédictions bio-informatiques avancées avec plusieurs approches expérimentales afin d’investiguer leurs effets hors-cible potentiels dans le génome de cellules T primaires.

L’étude n’a pas mis en évidence de biais d’édition, C-en-T, hors-site en faveur de sites impliquant CTCF, une protéine interagissant avec l’ADN et régulant l’organisation du génome et l’expression de gènes.

Ces résultats fournissent un cadre solide pour le développement sûr des TALEB dans l’ingénierie cellulaire thérapeutique, et soutiennent leur potentiel pour de futures applications nucléaires et mitochondriales.

 

Les présentations posters sont disponibles sur le site Internet de Cellectis.