Cellectis publie ses résultats financiers du troisième trimestre 2025 et une mise à jour de ses activités

o Les données présentées confirment le potentiel de lasmé-cel (UCART22) et d’éti-cel (UCART20x22) pour améliorer les résultats cliniques dans la LAL-B et le LNH en rechute ou réfractaire :

Lasmé-cel dans la LAL-B en rechute ou réfractaire - BALLI-01

· ORR de 68 % avec lasmé-cel Process 2 (n=22) ; 83 % de RP2D (n=12) et 100 % dans la population cible de Phase 2 (n=9)

· Survie globale médiane (OS) de 14,8 mois chez les patients en RC/RCi MRD-négative

· Première analyse intermédiaire de l’essai BALLI-01 prévue au quatrième trimestre 2026

Éti-cel dans le LNH en rechute ou réfractaire - NATHALI-01

· ORR de 86% et 57% de taux de CR (n=7)

· De nouvelles avancées sur éti-cel seront présentées à l’ASH 2025

· Présentation de l’ensemble des données de phase 1 attendue en 2026

o Arbitrage Servier : la décision arbitrale devrait être rendue le 15 décembre 2025, ou avant cette date

o Trésorerie, équivalents de trésorerie et dépôts à terme de 225 millions de dollars au 30 septembre 2025[1] ; projection de trésorerie jusqu’au second semestre 2027

 

New York, NY – Le 7 novembre 2025 - Cellectis (Euronext Growth: ALCLS - Nasdaq: CLLS) (la « Société »), société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa plateforme pionnière d'édition de génome pour développer des thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, présente aujourd’hui ses résultats pour le troisième trimestre 2025 se terminant le 30 septembre 2025 et une mise à jour de ses activités.

« Nous sommes fiers des données prometteuses issues de nos principaux produits candidats en phase clinique. Nos programmes lasmé-cel pour la leucémie lymphoblastique aigüe à cellules B (LAL-B) en rechute ou réfractaire et éti-cel pour le lymphome non hodgkinien (LNH) en rechute ou réfractaire ont démontré leur capacité à induire des réponses profondes et durables, soulignant leur potentiel à améliorer le pronostic de maladies à fort besoin médical non satisfait, » a déclaré le docteur André Choulika, directeur général de Cellectis. « Nous avons hâte de partager une nouvelle mise à jour du développement d’éti-cel lors du congrès annuel de l’ASH 2025 et la première analyse intermédiaire de la phase 2 de l’essai BALLI-01 au quatrième trimestre 2026. Ces avancées confirment la dynamique de Cellectis dans les CAR-T allogéniques et préparent une année 2026 charnière pour l’entreprise.”

Programmes cliniques UCART

BALLI-01 évaluant lasmé-cel (UCART22)

· Des données cliniques de l’étude de phase 1 BALLI-01 évaluant lasmé-cel dans la leucémie lymphoblastique aigüe à cellules B (LAL-B) en rechute ou réfractaire, ont été présentées à l’occasion du Cellectis R&D Day, le 16 octobre 2025. Les résultats présentés positionnent lasmé-cel comme une option potentiellement différenciante pour les patients atteints de LAL- B en rechute ou réfractaire.

Dans la phase 1 de l’essai clinique BALLI-01, 40 patients non éligibles à la greffe en 3ᵉ ligne et au-delà ont reçus le produit candidat lasmé-cel : 18 (n=18) avec un produit fabriqué par un CDMO externe (Process 1, P1) et 22 (n=22) avec un produit fabriqué par Cellectis (Process 2, P2).

o Efficacité : taux de réponse global (ORR) de 68 % avec le Process 2 de lasmé-cel (P2) (n=22) ; taux de réponse de 83 % à la dose recommandée de Phase 2 (RP2D, n=12) ; et 100 % dans la population cible de Phase 2 (n=9)

o Sécurité : en phase 1 (n=40), lasmé-cel a été globalement bien toléré - un cas de syndrome hémophagocytaire associé aux effecteurs immunitaires (IEC-HS) de grade 2, résolu

o Durabilité : chez les patients en taux de rémission complète / rémission complète avec récupération hématologique incomplète (RC/RCi) maladie résiduelle (MRD)-négative, la survie globale médiane (OS) était de 14,8 mois

o Population cible de Phase 2 : RC/RCi 56% avec ~80% de ces patients MRD-négatifs

o Éligibilité transplantation (population cible de Phase 2) : 100 % des patients sont devenus éligibles à la greffe, et 78 % ont effectivement été greffés

 

L’essai clinique suggère que les patients ayant été transplantés (HSCT) après un traitement avec lasmé-cel présentent une tendance de survie globale plus longue que ceux qui n’ont pas été greffés.

Les données de la phase 1 indiquent que lasmé-cel a conservé son activité quel que soit le nombre ou le type de traitements antérieurs, notamment CAR-T (60% des patients), greffe (50%) et blinatumomab (80%).

À la suite de réunions de fin de phase 1 concluantes avec la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) et l’Agence Européenne des Médicaments (EMA), Cellectis a défini une voie d’enregistrement pour lasmé-cel dans la LAL-B en rechute ou réfractaire. La première analyse intermédiaire de la phase 2 de l’essai BALLI-01 est prévue au quatrième trimestre 2026. Cellectis prévoit de soumettre une demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA) en 2028.

Opportunité commerciale de lasmé-cel

Dans le cadre de sa présentation au R&D Day, Cellectis estime que le lasmé-cel pourrait générer jusqu’à environ 700 millions de dollars de ventes brutes annuelles à son pic, sur les marchés des États-Unis, de l’UE4 (France, Allemagne, Italie, Espagne) et du Royaume-Uni d’ici 2035, correspondant à un volume estimé d’environ 1100 patients traités chaque année. Par ailleurs, les ventes potentielles pourraient atteindre jusqu’à 1,3 milliard de dollars en cas d’élargissement de l’indication aux traitements de deuxième ligne et à la consolidation MRD+ en première ligne. Ces projections illustrent le potentiel du lasmé-cel à stimuler la croissance du marché des CAR-T dans la LAL-B et à offrir des perspectives de revenus significatives, portées par les avantages de l’approche allogénique.

Réunion annuelle 2025 de l’American Society of Hematology - présentation d’un poster

· Le 3 novembre 2025, Cellectis a annoncé qu’un abstract avait été retenu pour une présentation d’un poster à la réunion annuelle de l’American Society of Hematology (ASH), qui se tiendra du 6 au 9 décembre 2025.

Le poster souligne une corrélation entre l’exposition à l’alemtuzumab et la profondeur de la réponse chez les patients difficiles à traiter ayant été traité avec le produit candidat lasmé-cel, dans la LAL en rechute ou réfractaire. Les résultats permettent d’identifier un seuil d’exposition à l’alemtuzumab au-delà duquel les chances d’obtenir une réponse complète ou une réponse complète avec récupération hématologique incomplète (CR/CRi) sont accrues, sans augmentation de la toxicité.

La présentation poster aura lieu le 8 décembre 2025, entre 18h00 et 20h00, heure de l’Est, Room OCCC – West Halls B3-B4.

NatHaLi-01 évaluant éti-cel (UCART20x22)

· À l’occasion de son R&D Day, Cellectis a dévoilé des données préliminaires de son produit candidat éti-cel, un CAR-T allogénique pour les patients atteints de lymphome non Hodgkinien (LNH) en rechute ou réfractaire, démontrant un taux de réponse globale (ORR) encourageant de 86 % et un taux de réponse complète (CR) de 57 % chez les patients traités au niveau de dose actuel (n=7), avec 4 patients sur 7 ayant atteint une réponse complète. Le taux élevé préliminaire de réponses complètes souligne le potentiel de cette approche innovante à transformer la prise en charge du LNH en rechute ou réfractaire. Cellectis partagera l’ensemble des données de phase 1 incluant celles issues des cohortes avec IL-2, dont la présentation est attendue en 2026.

· Le 3 novembre 2025, Cellectis a annoncé qu’un abstract avait été retenu pour une présentation poster à l’ASH 2025.

Le poster présente une mise à jour du développement du produit candidat éti-cel, destiné aux patients atteints de LNH en rechute ou réfractaire. Cette présentation décrit l’ajout d’une faible dose d’interleukine-2 (IL-2), visant à approfondir et prolonger l’activité antitumorale d’éti-cel pour les patients atteints de LNH en rechute ou réfractaire, sur la base de données précliniques particulièrement convaincantes.

La présentation poster aura lieu le 7 décembre 2025 entre 18h00 et 20h00, heure de l’Est, Room OCCC – West Halls B3-B4.

Innovation

ADN circulaire simple brin (CssDNA) comme matrice non virale universelle pour la thérapie génique

· En octobre 2025, Cellectis a présenté des résultats dans un poster, mettant en avant le fort potentiel de l’ADN circulaire simple brin (CssDNA) comme matrice non virale efficace et universelle pour la thérapie génique, lors du congrès annuel de l’European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT).

Au cours de la dernière décennie, les matrices d’ADN simple brin non virales ont été utilisées pour corriger certains gènes dans les cellules hématopoïétiques souches et progénitrices (HSPCs).

Bien que développée dans un but de thérapie génique, cette approche était jusqu’ici limitée à la correction génique. Pour élargir ce champ d’utilisation, Cellectis a développé un procédé d’édition en utilisant sa technologie d’édition de génome et des matrices d’ADN simple brin circulaire de plusieurs kilobases nommées CssDNA.

Les données de recherche montrent que :

· Le procédé d’édition avec CssDNA a permis d’obtenir une fréquence élevée d’insertion génique dans des HSPCs viables.

· Les HSPCs éditées par CssDNA présentent une plus forte propension à se greffer et à maintenir leurs modifications génétiques dans un modèle murin que les HSPCs éditées par virus adéno-associés (AAV).

Ciblage hors-site (off-target) des TALE Base Editors (TALEB) dans le génome nucléaire

· À L’ESGCT 2025, Cellectis a présenté dans un poster une étude approfondie sur les effets hors-cible des TALE Base Editors (TALEB) dans le génome nucléaire.

Les (TALEB) sont des fusions d’un domaine effecteur de type activateur de transcription (TALE), de moitiés de désaminase DddA scindée et d’un inhibiteur de l’uracile glycosylase (UGI).

Ces récents ajouts dans la boîte à outils de l’édition du génome permettent une modification directe de l’ADN double brin, en convertissant une cytosine (C) en thymine (T) via la formation d’un intermédiaire uracile (U) sans coupure de l’ADN. L’édition de base présente un grand potentiel pour des applications thérapeutiques. Toutefois, la capacité à éviter les effets hors cible est essentielle pour atteindre cet objectif.

Pour évaluer la sécurité des TALEB, Cellectis a combiné des prédictions bio-informatiques avancées avec plusieurs approches expérimentales afin d’investiguer leurs effets hors-cible potentiels dans le génome de cellules T primaires.

L’étude n’a pas mis en évidence de biais d’édition, C-en-T, hors-site en faveur de sites impliquant CTCF, une protéine interagissant avec l’ADN et régulant l’organisation du génome et l’expression de gènes.

Ces résultats fournissent un cadre solide pour le développement sûr des TALEB dans l’ingénierie cellulaire thérapeutique, et soutiennent leur potentiel pour de futures applications nucléaires et mitochondriales.

AstraZeneca – accord de recherche et de collaboration conjoint

· Lors de sa présentation au R&D Day en octobre dernier, AstraZeneca a mis en avant l’importance de son investissement stratégique et de sa collaboration de recherche avec Cellectis pour accélérer ses ambitions en thérapie cellulaire et en médecine génomique. Ce partenariat s’appuie sur l’expertise de Cellectis en édition du génome et sur ses capacités industrielles pour développer jusqu’à 10 nouveaux produits de thérapie cellulaire et génique destinés à des aires à fort besoin médical non couvert, notamment en oncologie, immunologie et maladies génétiques rares.

 

Arbitrage Servier

· S’agissant de la procédure d'arbitrage en cours auprès du Centre de Médiation et d'Arbitrage de Paris, la décision arbitrale devrait être rendue le 15 décembre 2025, ou avant cette date.

Iovance

· En novembre 2025, Iovance a annoncé que les résultats cliniques pour le produit candidat IOV-4001, une thérapie à base de lymphocytes infiltrant la tumeur (TIL) présentant une inactivation du gène PD-1, chez des patients atteints d’un mélanome avancé préalablement traité, sont attendus au premier trimestre 2026. D’autres indications potentielles pour lOV-4001 sont également en cours de développement.