Cellectis publie ses résultats financiers du quatrième trimestre 2025 et de l’exercice 2025 et une mise à jour de ses activités

Phase 2 pivot évaluant lasmé-cel dans la LAL-B en rechute ou réfractaire (étude BALLI-01) en cours

• Phase 1 : 83 % d’ORR à la dose RP2D et 100 % d’ORR dans la population cible de phase 2.
• Population cible de phase 2 : 100 % des patients sont devenus éligibles à une greffe.
• Analyse intermédiaire de phase 2 pivot attendue en Q4 2026.
• Dépôt de demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) prévue en 2028.

Phase 1 évaluant éti-cel dans le LNH en rechute ou réfractaire (étude NATHALI-01) en cours

• Éti-cel : “best-in-class" CAR-T allogénique à double cibles CD20 et CD22.
• Au niveau de dose actuel : 88 % d’ORR et 63 % de taux de RC chez des patients ayant reçu au moins 2 lignes de traitement antérieures.
• 93 % des patients avaient déjà reçu un traitement par CAR-T anti-CD19.
• Intégration d'une cohorte avec IL-2 à faible dose en cours. L’ensemble des données de phase 1 attendu en Q4 2026.

Partenariats

• Servier (à travers Allogene) : essai pivot de phase 2 randomisé (ALPHA3) évaluant cema-cel en traitement de consolidation de première ligne dans le lymphome diffus à grandes cellules B (LBCL). Analyse intermédiaire de futilité, portant sur la clairance de la MRD et premiers résultats de sécurité prévue en avril 2026.
• AstraZeneca : les activités progressent conformément à l’accord de recherche et de collaboration

• Trésorerie, équivalents de trésorerie et dépôts à terme de 211 millions de dollars au 31 décembre 2025^[1]; projection de trésorerie jusqu’au second semestre 2027.
• Conférence téléphonique le 20 mars 2026 à 8h00, heure de New York / 13h00, heure de Paris.

 

Le 19 mars 2026 – New York (N.Y.) – Cellectis (Euronext Growth : ALCLS ; Nasdaq : CLLS), société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa plateforme pionnière d'édition de génome pour développer des thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, présente aujourd’hui ses résultats pour le quatrième trimestre 2025 et l’exercice 2025 se terminant le 31 décembre 2025 et une mise à jour de ses activités.

« Lasmé-cel a révélé un profil d'efficacité prometteur dans l'un des contextes les plus complexes de l'oncologie, affichant un taux de réponse de 100% dans la population cible de phase 2. Essentiellement, lasmé-cel a permis à tous les patients de la population cible de devenir éligibles à une greffe. L'essai pivot de phase 2 est actuellement en cours de recrutement et, avec une demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA) prévue pour 2028, lasmé-cel dispose désormais d'une trajectoire réglementaire claire pour devenir potentiellement la première thérapie CAR-T prête à l'emploi répondant à ce besoin médical non satisfait » a déclaré le docteur André Choulika, co-fondateur et directeur général de Cellectis. « Entre les données intermédiaires de la phase 2 pour lasmé-cel dans la leucémie lymphoblastique aigüe à cellules B (LAL-B) et les résultats complets de la phase 1 pour éti-cel dans le lymphome non hodgkinien (LNH), dans les deux cas attendus au quatrième trimestre 2026, l'année s'annonce importante pour Cellectis. Nous poursuivons notre ambition d’offrir des thérapies CAR-T allogéniques salvatrices aux patients qui se trouvent aujourd'hui dans une impasse thérapeutique. »

Portefeuille de CAR-T allogéniques

Lasmé-cel dans la leucémie lymphoblastique aigüe à cellules B (LAL-B) en rechute ou réfractaire – BALLI-01

• En octobre 2025, Cellectis a présenté les données cliniques de phase 1 pour lasmé-cel lors du Cellectis R&D Day. Ces données positionnent lasmé-cel comme une thérapie potentiellement révolutionnaire pour les patients atteints de LAL-B en rechute ou réfractaire.

Points clés à retenir :

Une efficacité solide :

• 68 % de taux de réponse globale (ORR) avec le procédé de fabrication en interne "Process 2" (n=22) ;
• 83 % d'ORR à la dose recommandée de phase 2 (RP2D) (n=12) ;
• 100 % d'ORR au sein de la population cible de phase 2 (n=9) ;

Dans cette population cible, le taux de réponse complète ou de rémission complète avec récupération hématologique incomplète (RC/RCi) s'élève à 56 %. Parmi ces patients, environ 80 % ont atteint un statut de maladie résiduelle minimale (MRD) négative.

Un profil de sécurité favorable :

• Faible incidence du syndrome de relargage des cytokines (CRS) et du syndrome de neurotoxicité associée aux cellules effectrices immunitaires (ICANS) de grade ≥ 3, s'établissant respectivement à 2,5 % et 5 %.

Éligibilité à la greffe dans la population cible Phase 2 :

Tous les patients sont devenus éligibles à la greffe.

Un bénéfice majeur en survie :

• Une survie globale (OS) médiane de 14,8 mois a été observée chez les patients ayant atteint une RC/RCi avec MRD négative.

La première analyse intermédiaire de la phase 2 pivot de l'essai BALLI-01 est attendue pour le quatrième trimestre 2026 (n=40). Cellectis prévoit de déposer une demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) en 2028.

Éti-cel dans le lymphome non hodgkinien (LNH) en rechute ou réfractaire – NATHALI-01

• En décembre 2025, Cellectis a présenté des données préliminaires encourageantes de l'étude de phase 1 évaluant éti-cel lors du congrès annuel de l'American Society of Hematology (ASH). Ces données ont mis en évidence le potentiel d'éti-cel chez des patients atteints de LNH en rechute ou réfractaire après plusieurs lignes de traitement, dont, pour 93 % d’entre eux, un traitement par CAR-T autologue anti-CD19.

Au niveau de dose actuel (n=8), le taux d’ORR s'est élevé à 88 % et le taux de réponse complète (CR) à 63 %.

• Cellectis recrute actuellement des patients pour une cohorte avec administration d'interleukine-2 (IL-2) à faible dose. L'objectif est d'évaluer le potentiel d'amélioration de la durabilité et des taux de réponse, déjà élevés, chez les patients atteints de LNH en rechute ou réfractaire.

Cellectis prévoit de présenter l'ensemble des données de phase 1 en 2026, incluant les résultats de la combinaison avec l'IL-2.

L’ADN simple brin circulaire (cssDNA) : une matrice non-virale pour la thérapie génique

• En novembre 2025, Cellectis a publié un article dans Nature Communications établissant cssDNA comme une matrice donneuse d'ADN non-virale hautement efficace pour l'insertion de gènes dans les cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPCs).

Bien que les vecteurs viraux tels que l'AAV6 soient couramment utilisés, ils soulèvent des préoccupations en matière de sécurité et d'efficacité. Au cours de la dernière décennie, l'utilisation de matrices d'ADN non-virales est apparue comme une alternative prometteuse. Les résultats de recherche de Cellectis marquent une avancée prometteuse vers la prochaine génération de thérapies cellulaires et géniques non-virales.

Points clés :

• Efficacité supérieure : cssDNA a atteint un taux d'efficacité de knock-in supérieur à 40 %, surpassant l'ADN linéaire de 3 à 5 fois.
• Polyvalence : le procédé cible avec succès plusieurs locus dans les HSPCs et les lymphocytes T primaires.
• Meilleure persistance : dans les modèles murins, les cellules éditées par cssDNA ont montré une capacité de greffe et un maintien de l'édition supérieurs aux cellules éditées par AAV6.

Sécurité et précision des TALE base editors (TALEB)

• Lors de l'ESGCT 2025, Cellectis a présenté une étude de sécurité sur les TALE base editors (TALEB), qui permettent une édition précise de l'ADN (C vers T) sans provoquer de cassures double brin.

Points importants de la recherche :

• Évaluation de la sécurité : les chercheurs ont utilisé des modèles expérimentaux et de bioinformatique avancés pour suivre les potentiels effets hors-cible dans le génome nucléaire des lymphocytes T primaires.
• Aucun biais détecté : l’étude n'a révélé aucune édition involontaire au niveau des sites de liaison CTCF, essentiels à l'organisation du génome et à l'expression génique.

Ces résultats de recherche fournissent un cadre solide pour le développement sécurisé des TALEB en ingénierie cellulaire thérapeutique, confirmant leur potentiel pour de futures applications nucléaires et mitochondriales.

Partenariats

AstraZeneca : accord de recherche et de collaboration

• Les activités progressent conformément à l'accord de recherche et de collaboration avec AstraZeneca. Ce partenariat tire parti de l'expertise de Cellectis en édition de génome et de ses capacités de production pour développer jusqu'à 10 nouveaux produits de thérapie cellulaire et génique dans des domaines à forts besoins médicaux, tels que l'oncologie, l'immunologie et les maladies génétiques rares.

Servier (via son sous-licencié Allogene) - CAR-T anti-CD19

• Dans le cadre de l'accord avec Servier, Cellectis est éligible à des paiements d'étapes liés au développement et aux ventes pouvant atteindre 340 millions de dollars, ainsi qu'à des redevances à deux chiffres sur les ventes.

En décembre 2025, un tribunal arbitral a rendu sa décision dans l'arbitrage opposant Cellectis aux sociétés Les Laboratoires Servier et l'Institut de Recherches Internationales Servier IRIS SARL (« Servier »), relatif au contrat de licence conclu entre Servier et Cellectis le 6 mars 2019, tel qu’amendé (le « Contrat »).  Le Tribunal a prononcé la résiliation partielle du Contrat pour le produit UCART19 V1 (également dénommé « ALLO-501 » par Allogene) et a demandé que Cellectis entame avec Allogene, si cette dernière le demande, des négociations de bonne foi en vue de l'octroi à celle-ci d'une licence directe sur UCART19 V1. Les parties ont été déboutées de toutes leurs autres demandes.

Allogene - CAR-T anti-CD70

• Selon Allogene, le recrutement de la cohorte de Phase 1b de l'essai TRAVERSE dans le carcinome à cellules rénales est désormais clos et Allogene explore actuellement des opportunités de partenariat pour poursuivre le développement de cet actif.

Iovance

• Selon Iovance, de nouvelles données concernant plusieurs programmes de son portefeuille sont attendues tout au long de l'année 2026, y compris notamment un essai de Phase 1/2 évaluant IOV-4001, une thérapie TIL (lymphocytes infiltrant la tumeur) avec inactivation du gène PD-1, chez des patients déjà traités pour un mélanome avancé ou un cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC).

Corporate

Assemblée générale mixte

• Le 26 juin 2025, Cellectis a tenu une assemblée générale mixte au cours de laquelle environ 57% des voix se sont exprimées, les résolutions 1 à 23 et les résolutions 25 et 26 ont été adoptées, la résolution 24 a été rejetée, conformément aux recommandations du management. Les résultats détaillés du scrutin, ainsi que les résolutions sont consultables sur le site internet de Cellectis : https://www.cellectis.com/fr/investisseur/assemblees-generales/

Composition du conseil d’administration

• L'assemblée générale de Cellectis a nommé Monsieur André Muller en tant qu'administrateur du conseil d'administration de la Société, avec effet immédiat. À l’issue de cette assemblée générale, le mandat de Monsieur Axel-Sven Malkomes a expiré et la démission annoncée de Monsieur Pierre Bastid a pris effet. Dans le cadre de ces changements au sein du conseil d'administration, ce dernier a nommé M. André Muller, Dr. Donald Bergstrom et Dr. Rainer Boehm en tant que membres du comité d'audit de la Société.