GOSH a traité en juin 2015 une jeune patiente atteinte de leucémie en vertu d’une licence accordée par l’agence anglaise de régulation des produits médicaux, la MHRA (Medicines & Healthcare products Regulatory Agency). Le produit candidat allogénique UCART19, conçu par Cellectis et ingénieré avec la technologie TALEN®, a été administré à cette patiente parce qu’aucune autre thérapie n’était disponible pour traiter cette leucémie lymphoblastique aigüe récidivante, suite au rejet d’une greffe de cellules souches allogéniques.
En réponse à une requête non sollicitée du Professeur Waseem Qasim, consultant immunologiste à GOSH et professeur en thérapie génique et cellulaire au UCL Institute of Child Health, Cellectis a donné son accord pour l’utilisation de son produit candidat UCART19 et des technologies associées dans le cadre d’une licence “Specials” et sous la responsabilité de GOSH, pour répondre aux besoins cliniques spécifiques de cette patiente.
“Le succès du traitement administré à cette patiente grâce aux cellules UCART19 représente un important jalon dans l’utilisation d’une nouvelle technologie d’ingénierie du génome. Si ces résultats sont reproduits avec d’autres patients, ce traitement pourrait représenter un énorme pas en avant dans le traitement de la leucémie et d’autres cancers,” a déclaré le Professeur Qasim.
“Nous sommes très heureux que cette jeune patiente ait pu bénéficier de notre produit candidat UCART19, fondé sur des cellules CAR T allogéniques ingénieriées avec notre technologie TALEN®. Nous comptons accélérer le développement clinique de nos produits candidats CAR T allogéniques ingénierés avec la technologie TALEN®afin de confirmer cette encourageante preuve de concept,” a déclaré le Docteur Mathieu Simon, MD, Vice Président Exécutif, Directeur des Opérations à Cellectis.
“Notre équipe a pour objectif de donner accès aux patients dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits à la première thérapie CAR T allogénique, UCART19, ingénierée par Cellectis avec la technologie TALEN®,” a déclaré le Docteur André Choulika, fondateur de Cellectis et Président-directeur général de l’entreprise. “Le produit candidat UCART19 a été injecté à une patiente qui ne pouvait être traitée par une thérapie CAR T autologue. Cellectis a investi et continuera à investir son énergie et sa créativité dans le but d’offrir aux patients atteints de cancer des thérapies CAR T économiquement compétitives, prêtes à l’emploi et accessibles partout dans le monde. Notre objectif est de rendre nos produits candidats accessibles à tous.”
First Clinical Application of Talen Engineered Universal CAR19 T Cells in B-ALL
Gene Therapy and Transfer
Program: Oral and Poster Abstracts
Session: 801. Gene Therapy and Transfer:
Poster I Saturday, December 5, 2015, 5:30 PM-7:30 PM
Hall A, Level 2 (Orange County Convention Center)
Waseem Qasim, MBBS PHD1*, Persis Jal Amrolia2*, Sujith Samarasinghe, MD, PhD3*, Sara Ghorashian, MD, PhD, FRCPath1*, Hong Zhan, PhD4*, Sian Stafford, PHD1*, Katie Butler, PHD1*, Gul Ahsan5*, Kimberly Gilmour5*, Stuart Adams, PHD5*, Danielle Pinner5*, Robert Chiesa5*, Steve Chatters, PHD5*, Sue Swift, PHD1*, Nicholas Goulden, MD, PhD3, Karl Peggs, MBBChir, MRCP, FRCPath6*, Adrian J Thrasher, MD, PhD1*, Paul Veys2* and Martin Pule, PhD7*
1 INSTITUTE OF CHILD HEALTH, UCL, London, United Kingdom
2 Bone Marrow Transplantation Department, Great Ormond Street Hospital, London, United Kingdom
3 Department of Haematology, Great Ormond Street Hospital For Children, London, United Kingdom
4 Institute of Child Health / Molecular and Cellular Immunology Unit, University College London, London, United Kingdom
5 GREAT ORMOND STREET HOSPITAL, London, United Kingdom
6 CANCER INSTITUTE, UCL, London, United Kingdom
7 Cancer Institute, University College London, London, United Kingdom
À propos de UCART19
UCART19 est un potentiel traitement best-in-class allogénique, fondé sur des cellules T modifiées qui ciblent l’antigène CD19, situé sur les cellules cancéreuses de la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) et de la leucémie lymphoïde chronique (LLC). Servier pourra exercer une option afin de se voir concéder une licence exclusive pour le développement et la commercialisation d’UCART19. Les cellules T allogéniques ciblant CD19 sont considérées comme une réelle innovation thérapeutique pour traiter différents types de leucémies et de lymphomes. L’approche de Cellectis s’appuie sur les résultats positifs d’essais cliniques utilisant des produits fondés sur la technologie CAR et pourra potentiellement dépasser les limites de l’approche autologue en proposant un produit allogénique congelé prêt à l’emploi.
À propos de Great Ormond Street Hospital (GOSH)
Le Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust est le principal centre de traitement des enfants malades du Royaume-Uni, et rassemble un très grand nombre de spécialistes. Avec le UCL Institute of Child Health, ces deux entités constituent le plus important centre de recherche pédiatrique en dehors des États-Unis, et jouent un rôle majeur dans la formation de futurs spécialistes en médecine pédiatrique.
À propos du département d’hématologie d’UCL
Le département d’hématologie d’UCL est le plus important centre de soins de référence tertiaire au Royaume-Uni dans le traitement de tous types de tumeurs hématologiques. UCL se positionne en chef de file dans le domaine de la transplantation de cellules souches et de thérapie cellulaire adoptive pour les patients atteints de leucémie.