Recommandation favorable à l’unanimité du RAC concernant les protocoles d’étude clinique de Phase I des programmes UCART123 ciblant la leucémie aiguë myeloblastique (LAM) et la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC)

15 décembre 2016 – New York (N.Y.) – Cellectis (Alternext: ALCLS; Nasdaq: CLLS), société biopharmaceutique spécialisée dans le développement d'immunothérapies fondées sur des cellules CAR-T ingénierées (UCART), annonce aujourd’hui l’approbation unanime du Comité Consultatif sur l’ADN Recombinant (RAC) du National Institute of Health (NIH) pour les deux protocoles d’étude de Phase 1 pour UCART123. UCART123 est un produit candidat exclusivement détenu par Cellectis, ingénieré grâce à la technologie d’édition du génome TALEN®, ciblant la leucémie aiguë myeloblastique (LAM) et de leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC).

Cellectis tiendra une conférence téléphonique dans les prochains jours. Les détails seront communiqués sous peu.

L’audition auprès du RAC s’est tenue le 14 décembre 2016 lors d’une session entièrement dédiée aux programmes UCART ingénierés grâce à la technologie d’édition du génome TALEN®. Ce fut la première fois que des programmes CART allogéniques ingénierées avec la technologie d’édition du genome TALEN® étaient présentés au Comité Consultatif sur l’ADN Recombinant (RAC).

Cellectis a pour projet de soumettre une demande d’Investigational New Drug (IND) auprès de l’U.S. Food and Drug Administration (FDA) à la fin de l’année 2016 et programme, sous réserve de l’obtention de l’autorisation de la FDA, d’initier les études de Phase 1 au cours du premier semestre 2017. Il s’agira alors de la première application thérapeutique aux Etats-Unis d’un produit candidat allogénique “sur étagère” issu de l’édition de gènes.

UCART123 est un produit candidat fondé sur des cellules T ingéniérées ciblant l’antigène CD123, exprimé à la surface des cellules tumorales dans des pathologies telles que la leucémie aiguë myéloblastique (LAM) et la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC).

La leucémie aiguë myéloblastique (LAM) est due à la prolifération incontrôlée de cellules immatures tumorales s’accumulant dans la moelle osseuse et parfois dans le sang. La moelle osseuse de ce fait n’est plus en mesure d’assurer la production de cellules sanguines normales. Cette insuffisance médullaire ainsi que la prolifération incontrôlée des blastes leucémiques sont fatals en l’absence de traitement. Aux Etats-Unis, on estime à 19 950 le nombre de nouveaux cas de LAM par an et 10 430 décès liés à cette maladie chaque année.

L’étude clinique sera menée par le Docteur Gail J. Roboz, Investigateur Principal, Directrice du programme clinique et recherche translationnelle sur les leucémies et Professeur de médecine.

Les leucémies à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC) sont des tumeurs hématologiques malignes rares et agressives, dérivant des précurseurs plasmacytoïdes de cellules dendritiques. Il s’agit d’une maladie de la moelle osseuse qui touche souvent la peau et les ganglions lymphatiques.

L’étude clinique de UCART123 à MD Anderson Cancer Center de l’Université du Texas sera menée par le Professeur Hagop Kantarjian, Directeur du département traitant les leucémies et le Professeur Naveen Pemmaraju.

Le procédé de fabrication de produits allogéniques fondés sur des cellules CART, appelés Universal CARTs ou UCARTs, permettant la production de cellules allogéniques CART ingénieriées, congelées et disponibles “sur étagère”. Les produits UCARTs visent à offrir à une large population de patients des cellules CART prêtes à l’emploi. Leur production peut être industrialisée et standardisée selon des critères pharmaceutiques bien définis.

À propos du RAC

Le Comité Consultatif sur l’ADN Recombinant (RAC) est un comité fédéral qui adresse au directeur du National Institute of Health (NIH) des recommandations relatives à des études fondamentales ou cliniques impliquant des molécules d’acide nucléique recombinantes ou synthétiques. Via le RAC, le NIH étudie les protocoles d’étude clinique les plus innovants impliquant un produit de thérapie génique.