Thérapeutique

En recherche médicale, l'ingénierie des génomes est à la base de la thérapie génique. En effet elle permet par exemple de remplacer un gène défaillant par sa copie fonctionnelle. Souvent appelée "chirurgie du génome", ce type de thérapie pourrait guérir une grande partie des maladies génétiques.

Cellectis travaille notamment sur l'anémie falciforme (ou drépanocytose), une maladie génétique qui touche la molécule transportant l'oxygène dans le sang, l'hémoglobine. Si l'on insère un gène sain dans les cellules des organes fabriquant les globules rouges, le corps du malade produira de nouveaux globules rouges sains. L'Inserm, le CNRS et l'AFM participent de près aux avancées de Cellectis dans ce domaine.

Mais l'ingénierie des génomes peut aussi servir à lutter contre des virus comme le VIH. Ces pathogènes insèrent leur ADN dans celui des cellules infectées, ce qui explique l'incapacité du système immunitaire à s'en débarrasser de façon définitive. La capacité de Cellectis à cibler des zones très précises du Génome et à les désactiver pourrait permettre d'enlever le matériel génétique des virus présent dans les cellules infectées et représente donc un espoir dans la lutte contre ces maladies.

La technologie développée par Cellectis rend donc possible le remplacement d’un gène déficient par un gène fonctionnel (maladies monogéniques comme les myopathies ou l’hémophilie), l’élimination d’ADN viral persistant (virus du sida, de l’hépatite B ou de l’herpès) et la création de lignées de cellules souches dotées de caractéristiques particulières. Les cellules souches ont en effet un fort potentiel industriel et thérapeutique, permettant de générer des cellules, et donc des tissus, de n’importe quel type et portant n’importe quel génome.